诺华宣布：MET抑制剂卡马替尼(INC280)获FDA优先审评资格，系首款针对METex14突变晚期非小细胞肺癌的潜在治疗药物

2020年2月11日，诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理MET抑制剂卡马替尼(INC280)的新药上市申请(NDA)，并授予其优先审评资格。卡马替尼正被开发用于治疗携带MET基因14号外显子跳跃突变(METex14)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，包括初治患者与经治患者。若获批，卡马替尼将成为首款针对METex14突变晚期肺癌的靶向治疗药物，此类肺癌的预后极差。

关于优先审评资格

优先审评资格授予经FDA认定、有望在严重疾病的治疗、诊断或预防领域带来显著临床获益的药物。该资格可将新药上市申请受理后的审评周期，从标准审评的10个月缩短至6个月。此前，卡马替尼已获FDA授予的突破性疗法认定。

疾病治疗现状

目前，尚无针对METex14突变晚期非小细胞肺癌的获批治疗方案。非小细胞肺癌约占所有肺癌确诊病例的85%，METex14突变在初诊晚期非小细胞肺癌患者中的发生率为3%~4%，是公认的肿瘤驱动基因。在诺华与基石医药的持续合作下，卡马替尼的伴随诊断试剂正在研发中，涵盖肿瘤组织活检与液体活检两种检测方式，未来将纳入Foundation One CDx检测产品及基石医药新一代液体活检平台。

治疗相关不良事件

所有研究结果均由独立盲态评审委员会评估确认，且所有肿瘤计算机断层扫描(CT)影像均由两名放射科医师同步复核，以验证疗效数据。在所有研究队列(总样本量N=334)中，发生率≥10%的最常见治疗相关不良事件(任何级别)包括：外周水肿(42%)、恶心(33%)、血肌酐升高(20%)、呕吐(19%)、疲劳(14%)、食欲下降(13%)及腹泻(11%)。绝大多数不良事件为1级或2级。

关于肺癌

肺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤，2018年新增确诊病例约210万例，死亡病例约180万例。肺癌主要分为两大类型：小细胞肺癌(SCLC)与非小细胞肺癌(NSCLC)。非小细胞肺癌约占所有肺癌确诊病例的85%，其中包含多种已知的驱动基因突变类型。MET基因14号外显子跳跃突变在初诊晚期非小细胞肺癌患者中的发生率为3%~4%，目前尚无针对该突变的获批靶向治疗药物。

关于卡马替尼

卡马替尼(INC280)是一款在研口服强效高选择性MET抑制剂。2009年，诺华从因塞特公司(Incyte Corporation)获得该药授权，根据合作协议，诺华拥有卡马替尼及部分备选化合物在全球范围内所有适应症的独家研发与商业化权利。